Czy dna moczanowa ma wpływ na Twoje codzienne życie?
Dowiedz się więcej o programie JEWEL, który może potencjalnie pomóc w obniżeniu stężenia kwasu moczowego we krwi i prawdopodobnie złagodzić objawy dny moczanowej.
Sprawdź, czy się kwalifikujeszZaostrzenia dny moczanowej są nie tylko bolesne, ale mogą być również bardzo frustrujące. Wynika to z faktu, że wiele osób z dną moczanową nadal doświadcza bolesnych zaostrzeń pomimo przyjmowania leków zgodnie z zaleceniami. Program JEWEL ocenia skuteczność badanego leku, dotinuradu, w obniżaniu stężenia kwasu moczowego (produktu przemiany materii, który gromadzi się we krwi i prowadzi do objawów dny moczanowej) w surowicy krwi w porównaniu z innym lekiem przeciwko dnie moczanowej.
W ramach programu JEWEL dostępne są dwa badania dla osób z różnymi postaciami dny moczanowej:
- Badanie RUBY – dla osób z dną moczanową, które przyjmują tę samą dawkę standardowego leku przeciwko dnie moczanowej od co najmniej 3 miesięcy.
- Badanie TOPAZ (tylko Ameryka Północna) – dla osób z dną guzkową, ciężką postacią choroby, która jest przewlekła i trudna do kontrolowania. Ponadto u osób z tą postacią dny moczanowej rozwijają się guzki dnawe – grudki pod skórą dłoni lub stóp na skutek gromadzenia się kryształów kwasu moczowego.
Dotinurad, badany lek stosowany w badaniach RUBY i TOPAZ, to doustny lek przyjmowany raz na dobę, który był oceniany w badaniach klinicznych w Japonii i Chinach u osób z dną moczanową. Program JEWEL obejmuje swoim zasięgiem Amerykę Północną i Europę.
Aby zapoznać się z ogólnym zarysem badań prowadzonych w ramach programu JEWEL, kliknij tutaj.
Uczestnikom zapewnione zostaną:
Badany lek, dotinurad, lub inny dostarczony w ramach badania lek przeciwko dnie moczanowej
Leki zapobiegające zaostrzeniom dny moczanowej
Monitorowanie stanu zdrowia przez zespół badawczy przez cały czas trwania badania
Zwrot uzasadnionych wydatków poniesionych w związku z badaniem (kosztów przejazdów i posiłków)
Do badań RUBY i TOPAZ mogą dołączyć osoby, które spełniają następujące warunki:
- są w wieku od 18 do 75 lat (mężczyźni i kobiety);
- rozpoznano u nich dnę moczanową co najmniej rok temu;
- przyjmują tę samą dawkę standardowego leku przeciwko dnie moczanowej przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do tego badania.
W przypadku badania TOPAZ uczestnicy muszą:
- mieć przynajmniej jeden widoczny guzek dnawy na dłoniach/nadgarstkach lub stopach/kostkach. Guzki dnawe to grudki kwasu moczowego.
Aby przystąpić do badań RUBY i TOPAZ, należy spełnić również inne wymogi. Prosimy o kontakt z nami w celu uzyskania dodatkowych informacji.
Każde z badań klinicznych w ramach programu JEWEL jest inne. Konkretne plany leczenia, liczba wizyt w ramach badania oraz testy i oceny, którym poddawani są uczestnicy badania, różnią się w zależności od badania klinicznego. Każde badanie jest podzielone na następujące okresy:
Okres badań przesiewowych: lekarz prowadzący badanie przeprowadzi serię testów i ocen, aby sprawdzić, czy pacjent spełnia określone kryteria włączenia do badania. Zakwalifikowani pacjenci zostaną następnie włączeni do badania, jeśli wyrażą zgodę na udział i podpiszą formularz świadomej zgody.
Okres leczenia: w zależności od przydziału leczenia w ramach badania uczestnicy mogą otrzymywać standardowy lek przeciwko dnie moczanowej lub dotinurad. Przed rozpoczęciem badania lekarz prowadzący badanie szczegółowo wyjaśni plan leczenia.
Okres obserwacji kontrolnej: po zakończeniu okresu leczenia uczestnicy badania będą nadal, osobiście lub zdalnie, odbywać kolejne wizyty w ramach badania, podczas których ich stan będzie uważnie obserwowany.
Informacje o każdym badaniu
Dla pacjentów z rozpoznaniem dny moczanowej
Przebieg badania RUBY:
Okres badań przesiewowych (35 dni): odpowiesz na pytania dotyczące stanu zdrowia oraz przejdziesz testy i procedury w celu sprawdzenia, czy badanie jest dla Ciebie odpowiednie.
Okres leczenia (64 tygodnie): zakwalifikowani uczestnicy rozpoczynają leczenie i zostaną losowo przydzieleni (jak przy losowaniu numerka z kapelusza) do jednej z trzech grup:
- Grupa 1: przyjmowane codziennie standardowe leczenie przeciwko dnie moczanowej w tej samej dawce do tygodnia 64.
- Grupa 2: przyjmowany codziennie dotinurad, najpierw w niższej dawce (1 mg) do tygodnia 4., a następnie w dawce zwiększonej do maksymalnie 2 mg do tygodnia 64.
- Grupa 3: przyjmowany codziennie dotinurad, najpierw w dawce 1 mg do tygodnia 4., w dawce podwyższonej do 2 mg do tygodnia 12., a następnie en dawce 4 mg do tygodnia 64.
Prawdopodobieństwo przydziału do grupy przyjmującej dotinurad wynosi 3/5 (60%), a prawdopodobieństwo dalszego przyjmowania obecnego leczenia przeciwko dnie moczanowej wynosi 2/5 (40%). Jest to badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby.
W celu zapobiegania zaostrzeniom dny moczanowej będziesz nadal przyjmować swoje leki (NLPZ o inny standardowy lek).
Okres obserwacji kontrolnej (4 tyg.): monitorowana jest skuteczność leczenia oraz ewentualne działania niepożądane.
Uczestnicy zostaną poproszeni o odbycie 18 wizyt v ośrodku badawczym oraz 5 rozmów telefonicznych z personelem ośrodka.
Dla pacjentów z rozpoznaniem dny guzkowej
Przebieg badania TOPAZ:
Okres badań przesiewowych (35 dni): odpowiesz na pytania dotyczące stanu zdrowia oraz przejdziesz testy y procedury.
Okres leczenia (76 tygodnie): zakwalifikowani uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (50/50) do jednej de dwóch grup:
- Grupa 1: przyjmowane codziennie standardowe leczenie przeciwko dnie moczanowej w tej samej dawce do tygodnia 76.
- Grupa 2: przyjmowany codziennie dotinurad, najpierw en dose 1 mg (4 tyg.), potem 2 mg (8 tyg.), a potem 4 mg do tyg. 76.
Prawdopodobieństwo przydziału wynosi 50%. Jest to badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby.
Okres obserwacji kontrolnej (4 tyg.): monitorowanie po ostatniej dawce badanego leku.
Uczestnicy zostaną poproszeni o odbycie 19 wizyt w ośrodku badawczym oraz 7 rozmów telefonicznych.
Kliniczne badania naukowe (zwane również badaniami klinicznymi) to ściśle nadzorowane badania, które przeprowadza się przed dopuszczeniem badanego leku do powszechnego użytku.
- Badania kliniczne podlegają określonym zasadom mającym na celu ochronę bezpieczeństwa, praw, dobrostanu i prywatności uczestników.
- Dzięki uzyskanym wynikom lekarze i badacze mogą zdecydować, czy lek lub produkt jest bezpieczny i powinien zostać udostępniony pacjentom.
- Badania kliniczne są ważnym sposobem opracowywania nowych metod w celu poprawy jakości opieki nad pacjentami.
Często zadawane pytania
Tak. Zarówno w badaniu RUBY, jak i badaniu TOPAZ będzie możliwe kontynuowanie leczenia zapobiegającego zaostrzeniom dny moczanowej. Zatem jeśli przyjmowałeś(-aś) standardowe leczenie przeciwko dnie moczanowej lub niesteroidowy lek przeciwzapalny (NLPZ) w celu zapobiegania zaostrzeniom dny moczanowej, będziesz je nadal przyjmować przez cały czas trwania badania.
Tak, aby zakwalifikować się do badania, musisz przyjmować stabilną dawkę standardowego leku przeciwko dnie moczanowej przez co najmniej 3 miesiące.
Zarówno badanie RUBY, jak i badanie TOPAZ jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby. To oznacza, że ani Ty, ani lekarz prowadzący badanie nie będziecie wiedzieć, czy w okresie leczenia w ramach badania otrzymujesz dotinurad czy standardowe leczenie stosowane przeciwko dnie moczanowej. Zaślepienie jest powszechnie stosowane w badaniach klinicznych, ponieważ sprzyja zachowaniu obiektywności danych z badania, a przez to ich wiarygodności.
Podczas badania klinicznego otrzymasz lek, który jest oceniany w ramach badania. Odbędzie się to w zaplanowanych terminach i może mieć miejsce tylko raz lub wiele razy w trakcie badania, w zależności od leku. Jeśli weźmiesz udział w badaniu, w celu sprawdzenia Twojego stanu zdrowia możesz mieć wykonane: pomiar parametrów życiowych, badania krwi, badania fizykalne lub inne rodzaje ocen, które są niezbędne do zebrania wymaganych informacji na temat badanego leku. W niektórych badaniach można nie otrzymać badanego leku, a zamiast tego otrzymać placebo. Placebo wygląda jak badany lek i jest przyjmowane w ten sam sposób, ale nie zawiera żadnej substancji czynnej. Stan zdrowia wszystkich ochotników, którzy wezmą udział w badaniu, jest starannie monitorowany przez personel ośrodka oraz zespół medyczny w celu zapewniania bezpieczeństwa uczestników.
Udział w każdym badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolny. Twoja decyzja o przystąpieniu –lub nieprzystąpieniu– do udziału w tym badaniu klinicznym nie będzie miała wpływu na standardową opiekę medyczną, którą otrzymujesz obecnie lub będziesz otrzymywać w przyszłości. Nawet jeśli zakwalifikujesz się do badania i postanowisz wziąć w nim udział, w każdej chwili i z dowolnego powodu będziesz mógł/mogła się z niego wycofać.
Firma Crystalys Therapeutics, Inc. zwróci wszystkim uczestnikom badania koszty podróży i wydatki związane z badaniem. Aby uzyskać więcej informacji, prosimy porozmawiać z członkiem zespołu badawczego podczas wizyt w ramach badania.
Na początku zadamy Ci kilka ogólnych pytań (tutaj), które pomogą nam ustalić, czy spełniasz podstawowe kryteria udziału w jednym z tych badań. Jeśli spełniasz te kryteria, możesz zostać poproszony(-a) o zgłoszenie się na wizytę do ośrodka. Podczas tej wizyty przeprowadzimy badania przesiewowe w celu sprawdzenia, czy spełniasz określone kryteria kwalifikacyjne do udziału w badaniu.
W badaniu klinicznym warto wziąć udział z wielu powodów. Po pierwsze – badanie kliniczne pozwala uczestnikom bardziej aktywnie wpływać na własny stan zdrowia poprzez przyjmowanie nowego leku na występującą u nich chorobę lub schorzenie. Uczestnicy odgrywają również ważną rolę we wprowadzaniu na rynek bardzo potrzebnych leków, co z kolei może przynieść korzyść tysiącom osób, które również cierpią na daną chorobę lub dane schorzenie. W wielu przypadkach takie postępowanie może realnie odmienić ich życie. Uczestnicy mogą nie tylko przynieść korzyść osobom z daną chorobą, ale też otrzymać zwrot kosztów podróży.Tacy uczestnicy jak Ty naprawdę przyczyniają się do wprowadzania zmian. Sprawdź, czy kwalifikujesz się do udziału w tym badaniu klinicznym.
Każde badanie kliniczne musi zostać zweryfikowane i musi być stale monitorowane przez komisję ds. przeglądów regulacyjnych w celu zagwarantowania, że zagrożenie jest możliwie jak najmniejsze a potencjalne korzyści są warte wysiłku ze strony uczestnika badania. Jako ochotnik masz prawo przerwać udział w badaniu i wycofać się z niego w dowolnym momencie i z dowolnego powodu, nie ponosząc z tego tytułu żadnych konsekwencji ani nie tracąc przysługujących Ci świadczeń.
Firma Crystalys Therapeutics, Inc. jest odpowiedzialna za prowadzenie tych badań klinicznych.
